甲状旁腺功能减退症药物Eneboparatide在3期临床试验中取得成功

近日，阿斯利康公布了一项评估Eneboparatide(AZP-3601)治疗慢性甲状旁腺功能减退症成人患者的3期临床试验的主要数据，表示该药物在治疗24周时实现了患者血清钙恢复正常的主要终点。

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，由甲状旁腺激素(PTH)缺乏引起，而甲状旁腺激素是平衡血液中钙和磷酸盐的关键。如果甲状旁腺激素功能不正常，患者可能会面临肾脏和骨骼并发症。多数患者依赖每日钙和维生素D补充剂，虽然这些补充剂有帮助，但可能会导致病情波动和风险，例如尿液中钙流失过多。

Eneboparatide是一种在研PTH受体1激动剂。通过与PTH受体1的特定构象结合起作用，从本质上模仿激素的自然作用，恢复PTH功能并改善甲状旁腺功能减退的症状，同时保护肾功能和骨骼健康。此前，Eneboparatide已获得FDA的快速通道指定和孤儿药指定。

这项随机、安慰剂对照、双盲3期CALYPSO试验(NCT05778071)评估了202名18至80岁患有慢性甲状旁腺功能减退症(筛选时≥12个月)的成年人使用Eneboparatide的疗效和安全性。研究受试者按2:1的比例随机分配接受Eneboparatide或安慰剂治疗。

结果显示，与安慰剂相比，接受Eneboparatide治疗的患者达到主要复合终点的比例在统计学上显著更高。主要复合终点定义为24周后白蛋白调整的血清钙在正常范围内(8.3-10.6mg/dL)且不依赖护理标准(活性维生素D和口服钙疗法)。该药在24周内耐受性良好。

根据这些结果，所有患者将继续在长期延长期内使用Eneboparatide，直至52周。该延长期旨在进一步确定其长期疗效和安全性。阿斯利康表示，计划将完整的52周疗效数据与全球卫生当局共享并在即将召开的医学会议上公布。

参考来源：‘Eneboparatide met primary endpoint of normalising serum calcium in adults with hypoparathyroidism at 24 weeks in CALYPSO Phase III trial’，新闻稿。AstraZeneca；2025年3月17日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。