【打一针几千万！全球最贵药物 前十名是谁？ | 关注】上周，基因疗法 FAYUVI 正式通过美国 FDA 审批，定价随之揭晓——395 万美元一针（约 2647 万人民币）。这个价格，直接把它送进了全球最贵药物的 TOP 3。

基因疗法的定价逻辑很清晰：把一辈子的药钱，打包成一次付清。以 FAYUVI 的适应症黏多糖贮积症（MPS） IIIA 为例，患儿终生护理成本超过 800 万美元（约合人民币 5366 万元），395 万美元的一次性治疗费用相当于"便宜了一半"。

目前全球药价"天花板"是治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的 Lenmeldy，售价 425 万美元。FAYUVI 和治疗 AADC 缺乏症的 Kebilidi 同为 395 万美元，并列第二。

天价背后，商业化困境正在持续加剧——血友病基因疗法 Hemgenix 获批三年内仅 75 名患者接受治疗；Beqvez 因上市后无人买单，于 2025 年初停止商业化；Roctavian 未能找到买家，2026 年 2 月宣布撤出全球市场；杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys 因真实世界出现致死性急性肝衰竭，FDA 大幅收窄适应症并增加黑框警告；手握三款基因疗法的蓝鸟生物最终以 1 亿美元"卖身"。

这些药物几乎全部针对单基因遗传性罕见病，患者群体极小，研发成本需由极少数患者分摊，因此定价极高。但"有价无市"的困境仍未破解——价格、长期疗效和安全性，是每一款天价药必须面对的三道门槛。