2025年7月23日，国内首个获批上市的AAV基因治疗药物“波哌达可基注射液”（商品名：信玖凝）正式公布定价：每瓶9.3万元。国际同类药物如Zolgensma（诺华）定价212.5万美元，信玖凝的单瓶价格虽显著低于国际水平，但按体重计算的全程费用（如70kg患者需44瓶，总价409.2万元）位列国产药价格前三。目前，在慈善援助项目支持下，患者自付上限锁定为279万元，超出30瓶的部分免费提供。

横向对比国际市场，美国已批准的同类血友病B基因疗法Hemgenix定价高达350万美元（约2500万元人民币），Orchard公司的异染性脑白质退化症基因疗法Lenmeldy（425万美元，约3040万人民币）和蓝鸟生物的β-地中海贫血疗法Zynteglo（280万美元，约2000万人民币）的对比中。

传统血友病B治疗需终身注射凝血因子，年均费用达40万元，7年累积费用即与基因疗法相当。而基因疗法通过单次静脉注射AAV载体，将人凝血因子IX基因递送至肝脏细胞，实现持续表达凝血因子，临床试验显示治疗后52周患者年化出血率从58.2次降至0.6次，80.8%患者实现零出血，且疗效持续超过5年。

成本解构：138亿研发重压下的定价困局

基因疗法的高定价首先源于难以压缩的研发与生产成本。2023年一项研究估算，细胞/基因疗法药物的临床试验阶段平均耗费19.43亿美元（约138亿元人民币）（19.43亿为包含失败项目的行业均值），而适用人群可能仅几百人。载体构建、动物试验、临床研究等环节均需高昂投入，且AAV载体生产作为“生物医药领域难度最大、技术壁垒最高的项目”，超过30套质控方法。业内人士指出：“基因治疗药物价格居高不下，核心在于递送工具AAV的生产制造成本高昂”。

更严峻的是商业化困境的全球性阴影。国际市场上三款已上市的血友病基因疗法均遭遇滑铁卢：

辉瑞的Beqvez在2025年2月终止开发（获批仅8个月且零商业治疗）

BioMarin的Roctavian将市场缩至美德意三国（2023年销售额仅350万美元，远低于0.5-1.5亿预期）

辉瑞甚至将血友病A疗法权益退回给Sangamo

究其原因，辉瑞归咎于“患者和医生对血友病基因疗法兴趣有限”。深层矛盾则在于：传统替代疗法已形成稳定医疗路径，而基因疗法作为单次治疗且无法重复给药，医生和患者对其长期疗效持审慎态度。即便信玖凝的Ⅲ期临床显示所有受试者无严重不良事件，随访数据显示90%受试者FIX持续稳定表达且年化出血率为零，市场教育仍需时间。

支付革命：慈善封顶与疗效保险的破冰尝试

面对279万元的自付门槛，目前已知探索出三层支付创新体系：

慈善援助：北京病痛挑战公益基金会提供“30瓶自付封顶”方案，直接降低32%费用。

医保商保联动：2025年7月医保局同步启动基本目录调整与商保创新药目录制定，探索价格协商机制。（企业提议方案）

企业创新支付：信念医药与武田正推动“疗效保险和分期付款”，肖啸提出“按疗效分期付款或分担现有血友病药物年报销30万封顶费用”的设想，预期患者实际支付可降至200万内。

但对于国内大部分患者来说，降至200万以内，仍然是遥不可及的金额。

生态博弈：从技术突围到可持续医疗的远征

既要平衡138亿元级别的研发成本分摊，又要适应人均可支配收入仅3.9万元的国情，庞大人口基数下的医保基金压力（2024年参保人数13.27亿人）。其选择比CAR-T更具优势——后者国内定价120万元却因“一人一药”的定制模式陷入商业化困境。而基因疗法采用通用型制剂，具备规模化降本潜力。

政策层面曙光已现。国家药监局通过突破性疗法认定与优先审评加速信玖凝上市，医保局则开创性建立“商保创新药目录”，为高值药物提供医保外支付通道。正如肖啸所言：“最理想的是医保按疗效分期付款”——这种风险共担模式或将成为天价药破局的关键。已迈出关键一步！未来需通过"政策+市场"双轮驱动，将基因疗法从"天价药"转化为可持续的公共健康解决方案。

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