细胞疗法与基因编辑成生物医药突破点
剖析了行业即将面临的挑战与风险，同时也展望了潜藏的机遇和有望取得的成果，其中，细胞疗法、基因编辑等技术的多点突破成为焦点。AI驱动生物医药创新 北京...CAR-T、TCR-T等免疫疗法已在多个领域得到应用，尤其在血液肿瘤治疗中...
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279万封顶!中国首款基因疗法:首张账单出炉!
2025年7月23日，国内首个获批上市的AAV基因治疗药物“波哌达可基注射液”（商品名：信玖凝）正式公布定价：每瓶9.3万元。...横向对比国际市场，美国已批准的同类血友病B基因疗法Hemgenix定价高达350万美元（约2500万元人民币），...
Sarepta公司将暂停基因疗法 Elevidys 在美国的发货
格隆汇7月22日｜SareptaTherapeutics公司周一表示，在一名接受了另一种实验性疗法的肌肉萎缩症患者死亡后，该公司将暂停其Elevidys基因疗法在美国的...Sarepta公司在一份声明中说，所有用于治疗杜氏肌营养不良症的Elevidys药物...
单次治疗通向长期获益:血友病基因治疗希望终成现实
放眼国外AAV基因治疗领域，一些产品获批上市后不俗的市场表现，也展现出基因疗法的巨大潜力。“此前获批的药物均采用第一代技术，即使用天然AAV血清型作为递送系统。该递送系统虽能够感染多种细胞，但同时也可能导致脱靶现象，...
我国基因治疗耳聋新突破:数百万患者有希望了
快科技7月4日消息，据东南大学附属中大医院消息，该院耳鼻咽喉头颈外科柴人杰教授联合多家单位在国际顶刊《自然·医学（NatureMedicine）》发表研究论文，揭示了腺相关病毒基因疗法在常染色体...基因治疗后受试者听力变化情况 ...
我国科研人员在基因治疗耳聋研究方面取得新突破,具有重要临床指导价值
论文报道了AAV基因疗法在1.5至23.9岁跨年龄段DFNB9患者群体展现出良好的长期安全性与有效性，并揭示5至8岁为可能为最佳干预窗口期，这一发现具有重要...以上表明，虽然听觉通路可塑性随年龄增长递减，但基因治疗在青少年及成人...
FDA细胞与基因治疗监管层集体停职 基因编辑股再遭冲击
马克斯博士突然离职后，其细胞与基因治疗部门正副...这位以尖锐批评FDA过往监管工作著称的学者—包括对萨雷普塔治疗(SRPT.US)与罗氏开发的杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys的争议性批准—近期还兼任了FDA首席医疗官和首席科学官。...
基因疗法价格将大降?CRISPR技术迎来产业化拐点
基因疗法价格将大降？CRISPR技术迎来产业化拐点！这波，生物科技赢麻了？兄弟们，今天不聊手机电脑，学姐带你们开个新坑—基因疗法！没错，就是那个一针能卖上千万的“天价黑科技”。最近CRISPR基因编辑疗法获批的消息刷屏，但...
Klotho(KLTO.US)基因疗法有望逆转器官退化 股价单日暴涨787%
KlothoNeurosciences(KLTO.US)公布早期研究结果，显示出Klotho所独创的基因疗法或可全面逆转与年龄相关的器官退化，该公司股价在美股市场随即暴涨787%，并且这种极度夸张的涨幅维持至美股收盘，可谓在美股引发“生物科技疯狂...
突发!Rocket基因疗法致患者死亡,FDA紧急叫停临床试验
2025年5月27日，生物医药领域传来一则令人痛心的消息：RocketPharmaceuticals公司正在开展的Danon病基因疗法关键2期临床试验因患者死亡而被迫暂停。...他们强调，这一事件进一步强化了一个日益清晰的观点—基因治疗的严重毒性...