阿伐曲泊帕是一种小分子TPO受体激动剂，其模拟TPO效应，刺激来自骨髓祖细胞的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板生成。2018年美国FDA批准用于治疗择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病（CLD）相关血小板减少症（CIT）的成年患者。2020年4月于国内上市，作为国内首款针对CLD相关血小板减少症的治疗药物。

一，阿伐曲波帕的用法用量

口服给药，应与食物同服。若出现漏服，应在发现时立即服药，并在次日按原计划时间服用下一剂。不得通过增加单次剂量以弥补漏服的剂量。

用于CLD相关血小板减少症： 每日一次，连续口服5天。CLD相关血小板减少症患者在检查或手术前10至13天开始服用，根据患者的血小板计数选择推荐剂量（见表1）。在末次给药后的5至8天内接受检查或手术。

ITP：推荐起始剂量为每日一次，每次20mg。血小板计数应每周监测一次，根据需要使用最低剂量，以达到并维持血小板计数≥50×109/L，以降低出血风险。达到稳定水平后每月监测一次。根据血小板计数调整剂量时，最大剂量为每日40mg。如果4周给药最大剂量每日40mg后血小板计数未增加到≥50×109/L时，应停用阿伐曲泊帕。停用后，应至少在4周内每周检测血小板计数。

二、阿伐曲波帕的不良反应和处理措施

阿伐曲泊帕总体耐受性良好，常见的不良反应见表2。

三、使用阿伐曲波帕需要注意什么？

TPO受体激动剂与慢性肝病患者的血栓形成及血栓栓塞并发症有关，所以慢性肝病患者不得通过服用本品来恢复正常的血小板计数。

血栓风险：阿伐曲泊帕可能增加血栓形成的风险，有血栓病史或高危因素的患者需谨慎使用。治疗期间应观察患者是否有血栓栓塞的症状和体征，一旦发生应及时治疗。

阿伐曲泊帕需在医生指导下使用，切勿自行调整剂量或停药。

服药期间需定期监测血小板计数，以便医生根据血小板计数调整治疗方案。

阿伐曲泊帕可能与其他药物发生相互作用，如抗凝药、抗血小板药物、CYP2C9和CYP3A4中度或强效双重抑制剂或诱导剂等，服用前需告知医生所有正在使用的药物。

特殊人群用药见表3。‍

四，阿伐曲波帕的真实患者使用经历分享阿伐曲泊帕：血小板飙升？从最初每次查血常规时的紧张，真的比儿时出考试成绩还让人心惊胆战。这几年的血小板减少经历，只有患病的人才能真正理解其中的心酸。经历了激素、丙球、中药等各种治疗，效果都不尽人意。去年9月开始尝试艾曲波帕，起初每天一粒25毫克，一盒吃完血小板从5个升到9个，虽然有效果，但并不明显。第二个月换成50毫克，一盒吃完血小板升到27个，这真是超出我的预期，原本预期是12-15个。第三个月继续吃50毫克艾曲，吃完一盒查血从27掉到21。后来开始用阿伐曲泊帕，每天一粒，吃了13粒后，12月4日的查血结果让我大吃一惊，血小板居然从21升到467！这个数据的飙升让我有些不知所措，甚至开始质疑，但反复确认后，确实是好事。曾经医生都束手无策，让我们没有出血症状就观察为主，现在我已经学会了从干性湿性出血到慢慢护理，也学会了分析药物的利弊。其实，血小板个位数的时候不着急是不可能的。中间的经历写在了其他篇文章里。上一篇写的是感染新冠后血小板恢复到205。这次是昨天也就是6月18日去查血常规，血小板171。（目前吃药剂量：11011011 吃两天停一天）很多人问我这个药物有什么副作用。目前我们只吃这一种药物，肝功能正常（这个药物不伤肝肾）。因为很多病友也跟我们一样吃的这个孟加拉的阿伐曲泊帕，目前血小板都很稳定。副作用方面，有两个病友有头疼的现象（有差不多50多个病友吃这个药，统计出来的），目前就这些。

五，阿伐曲波帕的临床实验数据分析

研究方法：该研究为一项随机、双盲、安慰剂对照3b期研究（NCT04516967），共有来自法国、德国、匈牙利、波兰、俄罗斯、土耳其、英国、乌克兰和美国的34个中心参与。研究分核心期和延长期，完成核心研究受试者，或在最大剂量盲法研究药物下没有任何血小板反应的受试者，可以进入开放标签延长期研究（OLE），最长可达2年。

主要终点是血小板持续反应患者比例（在无挽救治疗情况下核心期最后8周中≥6周PLT≥50×10^9/L）；关键次要终点为无挽救治疗情况下连续≥2次PLT≥50×10^9/L患者比例。其他次要终点包括第8天血小板反应比例和挽救治疗情况。

研究设计

研究结果:2021年3月5日至2023年8月30日期间，共招募75例1至17岁受试者，阿伐曲泊帕组54例，安慰剂组21例。阿伐曲泊帕组患者从ITP诊断到入组的中位时间为3.1年（0.5,12.3），安慰剂组患者为3.4年（0.5,11.8）。约80%的受试者PLT≤15×10^9/L，68%既往接受过≥3种ITP药物治疗，73%既往接受过TPO-RAs治疗。阿伐曲泊帕组受试者入组时中位年龄8.5岁，安慰剂组受试者为10.0岁。男性占比52%，白人占比84%。阿伐曲泊帕组44例（81.5%）和安慰剂组1例受试者（4.8%）完成为期12周的核心期。阿伐曲泊帕组15例（28%）和安慰剂组0例观察到持续血小板反应(p=0.0077,95%CI 15.8-39.7)。阿伐曲泊帕组患者44例（81.5%），安慰剂组0例（p＜0.0001,95%CI 71.1-91.8），连续2次PLT≥50×10^9/L。阿伐曲泊帕组30例（56%），安慰剂组0例（p＜0.0001），第8天血小板计数≥50×10^9/L。阿伐曲泊帕组4例（7%），安慰剂组9例（43%）接受挽救治疗（p=0.0008）。

严重不良事件：阿伐曲泊帕组和安慰剂组分别为5例（9%）和1例（5%）。因不良事件退出，阿伐曲泊帕组和安慰剂组分别为2例（4%，第12天白细胞增多；第63天呕吐）和1例（5%，第43天挫伤)。WHO分级≥2级出血事件分别为10例（19%）和8例（38%）。

WHO分级≥2级出血事件发生率

研究结论：阿伐曲泊帕是一种有效且耐受性良好的口服TPO-RA，适用于年龄≥1岁至＜18岁的持续和慢性，对既往治疗反应不佳的ITP患者。

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