面对无有效疗法的困境,医生团队大胆创新:从她自身肌肉中提取线粒体,再注入眼内。自体线粒体移植虽非首次,但在眼睛这一免疫赦免区,风险与挑战并存。眼内注射的剂量、安全性、操作规范,均属未知。
2026年5月,FDA紧急批准试验。医生从她大腿取肌,GMP洁净间内快速分离出活性线粒体。右眼7.5×10⁷个,左眼2.5×10⁷个,两次注射间隔二十四小时。
结果令人振奋:安全性无虞,无眼内炎症、眼压飙升或感染迹象,全身免疫指标稳定。功能层面,治疗前七十一天的四十五次瞳孔测量均无正常反应,治疗后右眼正常读数升至21.4%,左眼29.2%,瞳孔对光反应恢复,峰值出现在第四天。脑电记录也显示,治疗后视觉诱发电位清晰,枕叶多通道响应明显。
然而,视力并未改善,她仍仅存光感。但护士注意到,她开始主动伸手够取物品,这是治疗前的从未有之举。
为何效果短暂?线粒体移植旨在“救援”而非“再生”,它能为濒死细胞续能,却无法复活已死细胞。三个月后的干预,大量神经节细胞已不可逆消亡,存活的细胞虽被短暂激活,但后续支持中断,再次衰败。
此病例价值在于证明:活性线粒体注射入眼,可行且安全。免疫系统未攻击自家细胞器。下一步,医生团队将申请重复多次注射方案,探索剂量、间隔、患者选择标准。
线粒体移植在眼科迈出第一步,瞳孔反应虽短暂,但探索之路未断。

