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【siRNA行业更新-Arrowhead JPM2026更新】 TRiM平台

【siRNA行业更新-Arrowhead JPM2026更新】 TRiM平台 已可作用于7种细胞、每18个月新增一种,已有5种进入临床阶段。 高血脂领域布局 ⚡️TG方向:ApoC3 Plozasiran在FCS已获批(美国6500例),sHTG在III期阶段(美国300-350万例),26Q3公布III期试验数据、26Q4递交sNDA;Plozasiran采用统一定价,6万美元较低水平(目前和未来的适应症); ⚡️LDL方向:PCSK9 siRNA在HeFH疗效显著,但LDL更高、更罕见(美国患者约1000-2000例)的HoFH疗效不显著,公司开发ANGPTL3 siRNA药物Zodasiran预计26H1完成III期试验入组; ⚡️混合型:美国约2000万例,公司开发了PCSK9/ApoC3双靶siRNA药物ARO-DIMER-PA,26Q3末公布I/II期试验初步数据。 减重 1月已公布INHBE和ALK7的初步数据,I26年将持续更新,Ib期试验将尽快启动,探索在肥胖糖尿病患者种联合替尔泊肽或其他GLP-1的疗效,以及停用GLP-1后的维持治疗效果;未来还会推出真的肝脏细胞和脂肪细胞的双靶siRNA药物,预计27-28年进入临床阶段。公司目前将独立开发减重项目,不计划进行合作授权。 CNS ARO-MAPT:处于I/II期试验阶段,支持150mg皮下每月或更长时间给药(Alnylam和礼来为鞘内给药);26Q3公布初步数据(脑脊液样本评估tau蛋白敲除效率)。