B型血友病基因疗法在美获批上市

医伴旅 2024-04-28 10:29:31

4月26日,辉瑞宣布,美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez(fidanacogene elaparvovec)用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者,这些患者正在接受凝血因子IX(FIX)预防治疗,或目前或过去有危及生命的出血,或反复发生严重的自发性出血事件。这些患者体内经美国FDA批准的检测未侦测到靶向腺相关病毒血清型Rh74var(AAVRh74var)衣壳的中和抗体。

Beqvez是一种新型的基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和FIX基因的高活性变体。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。

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