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血友病领域首个降低抗凝血酶创新疗法在华获批

12月11日,记者从赛诺菲获悉,其全球首个且唯一的血友病siRNA(小干扰RNA)创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液(商品名:赛菲因)正式在华获批上市,适用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗。

血友病是我国首批被纳入目录的罕见病之一,目前国内登记患者数约4万余例。患者因先天缺乏特定凝血因子,面临自发性或创伤后过度出血的风险,终生伴随“血流不止”的威胁与痛苦。如不能很好控制,最终可导致关节损伤、变形乃至残疾,甚至威胁生命。

此次获批的创新疗法是首个降低抗凝血酶创新疗法,每年最少6次皮下注射。赛诺菲大中华区总裁施旺表示,该产品的获批将为我国血友病患者带来全新的治疗选择,尤其满足了伴抑制物患者人群的治疗需求,为解决长期困扰患者的“出血负担”与“针头负担”两大难题提供了新方案。(澎湃新闻记者李潇潇)